파미셀 “줄기세포 치료, 알코올성 간경변 환자 5년 사망 위험 86% 감소 입증”

국내에서 RWE를 활용해 대조군 설정한 최초의 연구. 파미셀, 동일질환 대상 3상 임상시험 진행 중...치료제 상업화 의지 확고

국내 줄기세포 선도기업 파미셀이 공급한 자가 골수유래 중간엽 줄기세포(BM-MSC)를 이용한 치료가 알코올성 간경변 환자의 장기 생존율을 획기적으로 향상시킨다는 연구 결과가 발표됐다고 11일 밝혔다.

연세대학교 원주의과대학 김문영 교수 연구팀은 파미셀이 공급한 줄기세포를 이용한 임상시험 데이터와 국민건강보험공단 표본 코호트(NHIS-NSC) 데이터를 결합해 분석한 결과, 줄기세포 치료를 받은 알코올성 간경변 환자의 사망 위험이 5년 후 대조군 대비 최대 86% 감소했다고 밝혔다.

이번 연구는 '비대상성 간경변 환자에서 자가 골수유래 중간엽 줄기세포 이식: 인구 기반 코호트에서의 실제임상근거 연구'(Transplantation of Autologous Bone Marrow-derived Mesenchymal Stem Cells for Decompensated Liver Cirrhosis: A Real-World Evidence Study in a Population-based Cohort )라는 제목으로 소화기 분야 국제 학술지 'Gut and Liver'에 최근 게재됐다.

연구팀은 줄기세포 치료군과 비치료군의 생존율을 비교하기 위해 노출밀도표본추출(EDS, Exposure density sampling) 방법을 사용하여 동적 매칭을 수행했다. 이는 불멸시간 편향(immortal time bias)을 줄이는 신뢰성 높은 역학적 접근법이다.  분석 결과, 카플란-마이어 생존곡선에서 줄기세포 치료군은 치료 후 3년 및 5년 후 사망률은 대조군에 비해 유의미하게 낮았다(p<0.001).  특히 5년 누적 사망률은 줄기세포 치료군에서 11.3%인 반면, 대조군에서는 42.1%로 나타났다.

또한, 연구팀은 분석의 정확도를 높이기 위해 두 가지 통계 모델을 사용했다. 나이와 성별만 고려한 기본 모델에서도 줄기세포 치료군의 5년 사망 위험은 대조군 대비 82% 감소했다. 여기에 간 기능 관련 생화학적 지표(ALT, AST, GGT)까지 고려한 심화 분석 모델에서는 사망 위험이 86%까지 감소하는 것으로 나타났다(위험비 0.14, 95% 신뢰구간: 0.02-0.82, p=0.029). 이는 줄기세포 치료가 알코올성 간경변 환자의 장기 생존율을 크게 향상시킬 수 있음을 의미한다.

파미셀 관계자는 "이번 연구는 파미셀의 줄기세포 치료제가 간경변 환자의 장기 생존율을 현저히 향상시킬 수 있다는 과학적 근거를 제시했다"며 "현재 파미셀은 동일한 질환인 알코올성 간경변 환자를 대상으로 셀그램-엘씨(Cellgram-LC)의 3상 임상시험을 진행하고 있으며, 이번 연구 결과를 바탕으로 임상 3상 시험의 성공을 확신하고 있다"고 밝혔다. 또한 "파미셀은 모든 역량을 집중하여 알코올성 간경변 환자들을 위한 줄기세포 치료제의 상업화를 필히 달성하겠다"고 강조했다.

간경변은 간 조직의 영구적인 손상으로, 말기 간질환의 주요 원인이다. 특히 알코올성 간경변은 미국에서 간이식 사례의 최대 40%를 차지하며, Child-Pugh C로 분류된 비대상성 알코올성 간경변 환자의 1년 사망률은 최대 50%에 달한다. 간이식이 가장 효과적인 치료법이지만 공여자 부족과 알코올 금주 요건 등으로 인해 많은 환자들이 치료 기회를 얻지 못하고 있다. 파미셀의 줄기세포 치료제는 간이식 대기자들에게 효과적인 가교 치료법(bridging treatment)이 될 수 있으며, 사망률 감소와 간경변 합병증 완화에 기여할 것으로 기대된다.

한편, 김문영 교수 연구팀과 파미셀은 보건복지부가 추진하는 첨단재생 분야 기획형 규제샌드박스 과제를 통해 알코올성 간경변 치료제 ‘셀그램-엘씨’의 임상 2상 결과를 근거로 첨단재생의료 치료계획을 신청할 예정이며, 최종적으로 심의위원회 심사를 거쳐 환자들의 첨단재생의료 치료가 가능해질 전망이다.

about 파미셀..